Aký je novodobý cieľ liečby sclerosis multiplex
Ako vieme, SM postihuje najmä mladých ľudí, nezriedka v čase ich rozletu do dospelosti. Keďže máme množstvo poznatkov o priebehu neliečenej a liečbou kontrolovanej SM, musíme pacienta čo najstarostlivejšie sledovať v klinických prejavoch SM a podľa priebehu ochorenia stanoviť pre pacienta optimálnu liečbu.
Na stanovenie disebility ( zneschopnenia ), alebo inak povedané stupňa postihu,používame na Slovensku najčastejšie Kurtzkeho škálu - EDSS ( Expanded Disability Status Scale ). Je to dôležité ako pre sociálnu poisťovňu, tak i pre zdravotné poisťovne. Podľa stupňa disebility, hodnoteného pomocou kritérií EDSS, sa stanovuje percento postihu a tým aj stupeň invalidity, samozrejme i výška invalidného dôchodku. Zdravotné poisťovne podľa stupňa postihu buď hradia liečbu alebo nie.
Pre klinika, ako sa zdá podľa najnovších poznatkov, je EDSS škála nedostatočná. EDSS je v jednotlivých stupňoch postihu pomerne hrubé rozlíšenie disebility, i keď v jej 10 stupňovej škále môžeme použiť i polstupeň ( napríklad 3,5 a podobne). EDSS má limitované hodnotenia vo viacerých doménach, napríklad v rýchlosti chôdze, vo funkcii horných končatín, poruchách zraku a v kognitívnych funkciách, ktoré ako sa zdá majú najväčší podiel na celkovom zneschopnení.
Pri posledných prednáškach v Piešťanoch sa spomenuli skratky termínov ako NEDA, NEP či NEPAD. Pre laika bolo ťažko sa v tomto orientovať, nebol čas na bližšie vysvetlenie, preto sa pokúsim ich vysvetliť, priblížiť a čo chcú tým lekári vystihnúť.
NEDA ( No Evidence of Disease Progresion ) - stav bez príznakov aktivity ochorenia. Je to ten základný stupeň zlepšenia klinického priebehu SM u pacienta. Je to ten stav, kedy pacient je v remisii ochorenia a kde klinický obraz dlhodobo nereflektuje atak ochorenia. NEDA v súčasnosti je kombináciou troch navzájom súvisiacich hodnotení správania sa ochorenia, sledovanie jeho aktivity. Ide o stav, kedy nie sú známky klinickej progresie ochorenia ( relapsy ), nie sú známky zhoršenia v EDSS škále disebility a súčasne je nález v MRI obraze bez progresie. NEDA sa nedá dosiahnuť či rsp. hodnotiť pri prvom neurologickom vyšetrení, či v prvých štádiách liečby. Je potrebná kontrola MRI vyšetrenia aj vtedy, keď nie sú klinické známky zhoršenia a nie je nárast v EDSS škále disebility, najmä vtedy, ak sme začali s liečbou alebo zmenili liečbu. Súčasne je potrebné akceptovať farmakokinetické vlastnosti lieku ( nástup účinku liečby ). Pred začiatkom liečby je potrebné realizovať tzv. východiskové ( re-baseline ) MRI vyšetrenie. Vylúčime tým arteficiálne započítanie nových, prípadne zväčšujúcich sa ložísk, ktoré sa mohli objaviť pri doznievaní ataku a aktuálny prípravok ešte, z jeho farmakokinetických dôvodov, nemohol byť účinný a tak by sa falošne vyhodnotil stav, napríkla, ako liek pre pacienta neúčinný!
NEP ( No Evidence of Progresion ) - stav bez progresia ochorenia. Ako som napísal, EDSS sa javí ako relatívne hrubé hodnotenie pre aktuálnu progresiu pri novodobej liečbe SM. Preto sa snažíme zaviesť do hodnotenia priebehu ochorenia, najmä progresie, jemnejšie vyšetrovacie metódy. Dôvodov je viacero, najmä však ten, že odhalí jemné odchýlky od predchádzajúceho stavu, ktoré klasické EDSS nepostihujú. Jedná sa o test chôdze na 7,5 m (Timed 25 - Foot Walk -T25FW ) a 9- jamkový test funkcie horných končatín (9-Hole Peg Test -9HPT ). Pri posudzovaní týchto testov už 20% -ná zmena sa považuje za klinicky preukázanú hodnotu zmeny klinického stavu. Tieto testy sú časovo nenáročné a jednoduché. K tomuto hodnoteniu patrí samozrejme i stav bez aktivity pri MRI vyšetrení a bez klinických relapsov SM.
NEPAD (No Evidence of Progresion or Active Didease ) - stav bez príznakov progresie alebo aktivít ochorenia. NEPAD je kombinácia NEDA a NEP, čo je vlastne univerzálny cieľ liečby všetkých pacientov s SM. Tento nový cieľ hovorí o SM bez klinických príznakov progresie a aktivity ochorenia na MRI vyšetrení a s prihliadnutím k EDSS s 7,5m testom a 9-jamkovým testom. Preto NEPAD je na hodnotenie stavu pacienta citlivejší a poskytuje ucelenejší, komplexnejší obraz o SM u toho-ktorého pacienta. Samozrejme, môžeme pri hodnotení stavu pacienta zakomponovať testy kognitívneho statusu a jeho výkonnosti, vyšetrenia zrakových dysfunkcií rôznymi metódami, ktoré odhalia i infraklinické zhoršenia v tejto oblasti, teda tie, ktoré pacient subjektívne nepociťuje ako poruchu videnia.
Komplexné psychologické vyšetrenie, ktoré zahŕňa i vyšetrenia kognície, by podľa môjho názoru mal absolvovať pacient s SM jeden raz ročne. Psychologické poruchy až veľmi často prichádzajú postupne a pre pacienta a jeho rodinu nepozorovane. Správne načasované psychologické vyšetrenie s následnou psychologickou intervenciou jednoznačne zlepší stav pacienta a jeho komfort. A nezabúdajme, že stretávanie sa v kluboch, na klubových alebo zväzových rekondíciách, je vlastne skupinová psychosociálna skupinová terapia. Ruku na srdce, necítite sa lepšie, príjemnejšie, veselšie a plní energie, keď prídete domov z klubového stretnutia? Ja jednoznačne áno. Pevne verím, že aj vy.
Vieme, že v skorých štádiách SM prevláda zápal, v neskorších skôr prevláda degenerácia mozgového tkaniva, ktoré sa prejaví ubúdaním mozgovej hmoty, atrofiou. Atrofiu mozgu vieme stanoviť pomocou MRI vyšetrenia a sú vypracované programy hodnotenia MRI obrazu atrofie mozgu, ktoré vedia tieto veličiny stanoviť nielen kvalitatívne, ale i kvantitatívne, teda odmerať. Len komplexnosť pohľadu na pacienta nám povie o jeho aktivite SM.
Pri zavádzaní nových liekov do praxe ( výskum + klinické testy ) je potrebné opierať sa o čo najpresnejšie hodnotenie stavu testovaného pacienta, ktorý je zaradený v štúdii. Teda probanda hodnotíme na začiatku štúdie, v jej priebehu a samozrejme i pri jej ukončení. Štúdie ORATORIO ( pri primárne progresívnej forme SM ), OPERA I a OPERA II (pri sekundárne progresívnej forme SM ) pri testovaní okrelizumabu plne využili na sledovanie a hodnotenie pacientov systém NEPAD ( výsledky štúdií som spomínal v článku o okrelizumabe v minulosti ). Jemnosť systému NEPAD v hodnotení stavu pacienta sa v praxi osvedčil, zachytil skupinu, ktorá síce dosiahla cieľ NEDA, ale nedosiahol cieľ NEPAD.
Je preto potrebné dúfať, je hodnotenie pacienta podľa NEPAD sa dostane do klinickej praxe, čo bude nesporným benefitom. Na základe NEPAD budeme môcť optimalizovať liečbu pacienta s SM. Finančná náročnosť DMD liečby SM je veľká. V súčasnej dobe predpokladáme, že v tejto liečbe je v SR zaradených zhruba 2 500 pacientov s SM a ročná finančná náročnosť tejto liečby je stanovená zdravotnými poisťovňami v SR vo výške viac ako 43 miliónov Eur! A skutočne najdrahšia liečba je tá, ktorá je farkamokineticky u pacienta neúčinná alebo ak sa liek neužíva správne.
Prajem vám všetkým, aby ste dosiahli cieľ NEPAD.
MUDr Branislav Brežný